FGFR2-hämmaren pemigatinib får positivt utlåtande för behandling av lokalt framskriden eller metastaserande gallgångscancer

I fredags fick ett nytt läkemedel, pemigatinib, en så kallad FGFR2-hämmare, positivt utlåtande från det europeiska läkemedelsverkets vetenskapliga kommitté CHMP för behandling av vuxna patienter med lokalt framskriden eller metastaserande gallgångscancer, så kallat kolangiocarcinom med FGFR2 fusioner eller omarrangemang där patienten fått återfall eller inte svarat på första linjens behandling.

Efter CHMPs positiva utlåtande ska EU-kommissionen fatta det formella beslutet om marknadsgodkännande inom EU. Om det blir ett godkännande så kommer den här behandlingen vara den första målinriktade behandlingen för patienter med lokalt spridd eller metastaserande gallgångscancer(kolangiocarcinom) som inte går att operera. Bakom utvecklingen av pemigatinib står läkemedelsbolaget Incyte.

CHMPs positiva bedömning är baserad på data från Fight-202 en klinisk studie fas II som utvärderade effekt och säkerhet av behandlingen. Studien visade att tumören krympte hos 36 procent av de totalt 107 tidigare behandlade patienterna med lokalt avancerad eller spridd gallgångscancer med FGFR2-fusioner eller omarrangemang. Hos tre av dessa försvann tumören helt.  Hos 35 av 107 patienter uppnåddes partiell respons, det vill säga tumören minskade men försvann inte helt.

Gallgångscancer(kolangiocarcinom) är en ovanlig men svår cancerform som drabbar 1–2 per 100 000. Diagnosen kan vara svår att ställa då symtomen kan likna dem vid andra sjukdomar och prognosen är ofta dålig. Omkring hälften av alla patienter med gallgångscancer har någon genetisk abnormitet. FGFR2-fusioner eller omarrangemang förekommer nästan enbart vid en form av gallgångscancer så kallad intrahepatisk kolangiocarcinom.

För mer detaljerad information och referenser se hela pressmeddelandet