Avancerad behandling mot multipelt myelom godkänd i EU

Multipelt myelom är en svår form av blodcancer. Baserat på den europeiska läkemedelsmyndigheten EMAs rekommendation har nu Europa-kommissionen godkänt en ny avancerad form av individuell terapi (Carvykti)  som visat mycket goda resultat vid behandling av denna obotliga cancerform.

I Sverige insjuknar omkring 660 personer varje år i någon form av myelom.¹ Carvykti är godkänt för patienter som genomgått flera tidigare behandlingar och där läkemedlen (proteasominhibitorer, immunmodulerande läkemedel eller monoklonal antikropp mot CD38) inte har haft effekt eller sjukdomen har återkommit. Patienter från sjukhus i Lund, Stockholm Göteborg, Uppsala och Linköping deltar i studier kring denna nya behandling.

Multipelt myelom utgår från plasmaceller, en typ av vita blodkroppar i benmärgen, vilka normalt producerar antikroppar mot virus och bakterier. Vid myelom börjar de föröka sig ohämmat med symtom som skelettsmärtor, trötthet, njurpåverkan och försämrat immun-försvar.

Sjukdomen är obotlig och svarar för nästan 20 procent av alla dödsfall i hematologisk cancer.² Behandlingen har förbättrats på senare år genom ett antal nya läkemedel, men det finns stort behov av effektivare metoder. Existerande läkemedelskombinationer kan ha bra effekt i ett fåtal till några år, men cancercellerna återkommer oftast till slut och kan också bli resistenta mot pågående behandling.

”Carvykti är Janssens första cellterapi och ett helt nytt sätt att angripa och behandla multipelt myelom. Vår förhoppning är att behandlingen kommer göra stor skillnad för patienter som idag inte längre kan erbjudas effektiva alternativ”, säger Berkeley Vincent, vd Janssen Sverige.

Godkännandet bygger på en pågående studie, Cartitude-1, med patienter som fått återfall i multipelt myelom eller vars sjukdom inte längre reagerade på behandling. Alla hade tidigare fått minst tre olika typer av behandling.³ I studien behandlades 97 patienter med så kallad CAR-T-terapi. Det innebär förenklat en teknik där patientens egna T-celler (en typ av vita blodkroppar som ingår i immunförsvaret) omprogrammerats för att angripa cancerceller. Behandlingen är alltså skräddarsydd för individen. Behandlingen gavs som en enda infusion och visade sig ha en både tidig, djup och hållbar effekt hos merparten av patienterna.
83 procent av patienterna uppnådde den högsta responsgraden (stringent komplett respons) och biverkningarna bedöms som hanterbara.

Godkännandet inom EU innebär att också svenska patienter kan få ta del av behandlingen. Carvykti (ciltakabtagenautoleucel) har tagits fram av forskare vid läkemedelsbolagen Janssen i samarbete med Legend Biotech.

”Carvykti kommer under året att genomgå en hälsoekonomisk bedömning av TLV och vår förhoppning är få en positiv NT-rekommendation 2023”, säger Berkeley Vincent.

Janssen har påbörjat arbetet med att förbereda Karolinska Universitetssjukhuset i Huddinge och Skånes Universitetssjukhus i Lund för att under nästa år kunna erbjuda patienter behandling med Carvykti.

Länk till Janssens globala pressmeddelandet med mer information.