Ascelia Pharma, ett bioteknikbolag med fokus på att förbättra livet för människor som lever med sällsynta cancersjukdomar, meddelade idag att leverkontrastmedelskandidaten Orviglance® signifikant förbättrar visualiseringen av fokala leverskador och därmed uppnådde det primära effektmåttet i den registreringsgrundande fas 3-studien SPARKLE. Investerare och analytiker är inbjudna till den virtuella uppdateringen: ”Att föra Orviglance till patienterna”, Tisdag 7 maj kl. 14.00

• Fas 3-studien visade övertygande visualisering av fokala leverskador med Orviglance (CMRI) jämfört med icke-förstärkt MR, med statistisk signifikans för alla tre läsarna (<0,001)
• Orviglance är i utveckling som ett first-in-class kontrastmedel för magnetkameraundersökning av levern hos patienter med gravt nedsatt njurfunktion och har beviljats särläkemedelsstatus av amerikanska läkemedelsmyndigheten Food and Drug Administration (FDA)
• Orviglance har en adresserbar marknadspotential på 800 miljoner USD globalt årligen
• Fas 3-datan är den sista i det kliniska utvecklingsprogrammet för Orviglance med 9 studier i 286 patienter och friska frivilliga
• Insändelse av ansökan om marknadsgodkännande (New Drug Application, NDA) till den amerikanska läkemedelsmyndigheten Food and Drug Administration (FDA) förväntas i mitten av 2025
• Investerare, analytiker och media är inbjudna till den virtuella uppdateringen och live Q&A-sessionen om kommande aktiviteter: ”Att föra Orviglance till patienterna”, Tisdag 7 maj kl. 14.00

Den registreringsgrundande fas 3-studien, SPARKLE, uppnådde framgångsrikt det primära effektmåttet och visade att bolagets kontrastmedel för magnetkameraundersökning (MRI), Orviglance, signifikant förbättrade visualiseringen av fokala leverskador jämfört med icke-förstärkt MRI. Resultaten för alla tre läsarna hade hög statistisk signifikans (P-värden <0,001).

Tillförlitligheten i resultaten är stark och konklusiv för alla läsare – inkluderande en acceptabel nivå av variabilitet.

Vanliga biverkningar i denna sårbara patientpopulation var jämförbara med tidigare studier med Orviglance, såsom lätt till måttligt illamående. Inga allvarliga läkemedelsrelaterade biverkningar har observerats.

”Vi är mycket glada att kunna meddela dessa starka och övertygande fas 3-resultat för Orviglance. Detta är den viktigaste milstolpen för Ascelia såhär långt,” säger Magnus Corfitzen VD Ascelia Pharma. ”Efter stora utmaningar under SPARKLE-studien är vi mycket nöjda över att slutföra den kliniska utvecklingen av Orviglance med dessa starka resultat i fas 3. Vi ser nu fram emot att föra Orviglance vidare genom registreringsprocessen och göra det tillgängligt för patienter.”

Bolaget kommer nu att fokusera på att föra Orviglance genom den regulatoriska ansöknings- och godkännandeprocessen. Parallellt kommer vi att fortsätta att förbereda för lansering och fortsätta dialogen med potentiella kommersialiseringspartners för att göra Orviglance tillgänglig för patienter i behov av hög-kvalitativ leveravbildning utan gadoliniumrelaterade säkerhetsrisker.

”På vägnar av hela Ascelia Pharma teamet vill jag tacka patienter och läkare involverade i SPARKLE-studien såväl som andra partners som har bidragit till att färdiggöra datautläsningen. Vi ser fram emot att diskutera resultaten med det medicinska samfundet och läkemedelsmyndigheterna”, sa Magnus Corfitzen.

Bolaget förväntar att skicka in ansökan om marknadsgodkännande (New Drug Application, NDA) till den amerikanska läkemedelsmyndigheten Food and Drug Administration (FDA) i mitten av 2025.

Investerare, analytiker och media är inbjudna till den virtuella uppdateringen: ”Att föra Orviglance till patienterna”, Tisdag 7 maj kl. 14.00. I denna uppdatering och live-Q&A kommer bolagsledningen att ytterligare förklara de starka headline-resultaten och dela med sig av planerna för de kommande regulatoriska- och kommersialiseringsaktiviteterna. En länk till evenemanget är tillgänglig på bolagets hemsida (www.ascelia.com).

Den kliniska utvecklingen av Orviglance är nu avslutad med konsistent positiv effekt- och säkerhetsdata från 286 patienter och friska frivilliga i nio studier, i vilken SPARKLE är den sista och registreringsgrundande studien. Patientrekryteringen i den globala multicenterstudien SPARKLE slutfördes tidigt under år 2023, med magnetkameradata från 85 patienter med kända eller misstänkta fokala leverskador och gravt nedsatt njurfunktion. I enlighet med regulatoriska krav har förbättringen av visualiseringen av leverlesioner utlästs av tre oberoende radiolog-läsare. I mitten på 2023 ledde den oväntade upptäckten av hög inomläsarvariabilitet i utläsningen av bilderna till att utvärderingen av effektresultat från SPARKLE förhindrades. På grund av detta beslutades det att en ny utläsning av bilderna med nya oberoende läsare skulle genomföras. Bolaget avslutade framgångsrikt denna nya utläsning i enlighet med tidsplanen med dagens meddelande.

Orviglance har beviljats särläkemedelsstatus av amerikanska läkemedelsmyndigheten Food and Drug Administration (FDA) för leveravbildning i patienter med gravt nedsatt njurfunktion. Dessa patienter har den högsta risken att utveckla det allvarliga och fatala tillståndet nefrogen systemisk fibros (NSF) efter exponering av den nuvarande tillgängliga klassen av gadoliniumbaserade kontrastmedel. Regulatoriska myndigheter har utfärdat varningar för användning av dessa kontrastmedel i denna sårbara patientpopulation. Därför finns det ett behov av ett alternativ för att upptäcka och visualisera fokala leverskador i patienter med nedsatt njurfunktion som idag typiskt får en oförstärkt magnetkameraundersökning. Magnetkameraundersökning av levern är en viktig del i cancerbehandlingen eftersom levermetastaser är vanliga i många cancertyper och ofta är den direkta orsaken till fatal utgång hos dessa patienter. Syftet med Orviglance är att ge patienter med nedsatt njurfunktion tillgång till säker och effektiv leveravbildning för att kunna leva längre och hälsosammare liv. Det medicinska behovet för dessa patienter representerar en adresserbar marknadspotential på 800 miljoner USD globalt.

*Bolaget betraktar ’i mitten av 2025’ som perioden från andra halvan av Q2 till första halvan av Q3.

Positivt CHMP-utlåtande för Bristol Myers Squibb’s Opdivo (nivolumab) i kombination med cisplatin och gemcitabin som första linjens behandling av vuxna patienter med icke-resektabel eller metastaserande urotelcellscancer

Den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA:s rådgivande kommitté, CHMP, ger ett positivt utlåtande och rekommenderar att Opdivo i kombination med cisplatin och gemcitabin godkänns för första linjens behandling av vuxna patienter med icke-resektabel eller metastaserande urotelcellscancer.

Rekommendationen baseras på resultaten från CheckMate -901, den första fas 3-studien med en immunterapi och kemoterapi i kombination som visar en överlevnadsvinst jämfört med kemoterapi hos patienter med icke-resektabel eller metastaserande urotelcellscancer.

Det positiva utlåtandet från CHMP kommer nu granskas av den Europeiska kommissionen och ett beslut om godkännande beräknas komma i juni 2024.

För nionde gången satsar Stiftelsen för Strategisk Forskning på flaggskeppsprogrammet Framtidens Forskningsledare (FFL-9). Sedan starten år 2000 har programmet utlysts vart tredje år och drygt 150 framgångsrika forskare har medverkat. Nu ges ytterligare 16 unga forskare möjligheten att delta.

Deltagarna får under en femårsperiod ett bidrag på 15 miljoner kronor vardera och genomgår dessutom en gedigen ledarskapsutbildning.

Målet med programmet är att ge nyetablerade forskare med högsta vetenskapliga och pedagogiska kompetens, möjlighet att utvecklas som forskningsledare. Personerna ska ha ambitionen att implementera forskningsresultat i samhället också utanför akademin och i ett senare skede av karriären, axla ansvaret för en konstellation som är väsentligt större än den egna forskargruppen.

Sökande ska ha avlagt sin svenska doktorsexamen, eller motsvarande utländsk examen, inom perioden 1 januari 2018 – 31 december 2020. Det är endast tillåtet att söka till programmet en gång under sin karriär.

– Bland de forskare som diplomerats i FFL-programmet finns flera av dagens stora forskningsledare i Sverige och utomlands, säger Lars Hultman, vd för SSF. Stiftelsen var tidigt ute med att integrera en ledarskapsutbildning, vilken är både krävande och mycket uppskattad.

Den sökande ska forska inom naturvetenskap, teknik eller medicin och arbeta heltid på ett svenskt universitet/högskola eller forskningsinstitut, under bidragsperioden, för att bygga upp en forskargrupp.

Sista ansökningsdag är den 26 augusti 2024 kl. 14.00.

Beslut om tilldelning tas i juni 2025, med tidigaste projektstart i augusti 2025.

Hämta utlysningen här!

Just nu söker vi specialister inom hematologi, psykiatri och beroendemedicin, dermatologi och venerologi, ortopedi och idrottsmedicin samt akutsjukvård, som kan granska behandlingsöversikter. Detta är en unik chans att få bidra till vår genomgående uppdatering inför att Praktisk Medicin fyller 50 år!

På PraktiskMedicin.se och i boken PM Praktisk Medicin har vi totalt ca 1000 behandlingsöversikter och utgör ett av Sveriges populäraste beslutsstöd inom vården. Texterna riktar sig till läkare och vårdpersonal och syftar till att fungera som ett stöd i den kliniska vardagen.

Praktisk Medicin har funnits sedan 1976 och inför femtioårsjubileet ska allt innehåll granskas av experter. Just nu behöver vi stärka teamet ytterligare med specialistläkare inom hematologi, psykiatri och beroendemedicin, dermatologi och venerologi, ortopedi och idrottsmedicin samt akutsjukvård.

Är du intresserad av att vara med i Praktisk Medicins expertteam hör av dig till [email protected]

Sofia Åkerlund

Leg. läk, chefredaktör Praktisk Medicin

SciBase stöder läkare under US Skin Cancer Awareness Month, meddelar företaget i ett pressmeddelande. 

SciBase, en pionjär inom tidig detektion och prevention inom dermatologi, fördjupar ytterligare sitt engagemang för patienter och hudläkare under US Skin Cancer Awareness Month genom att fokusera på att skapa medvetenhet om vikten av tidig upptäckt och förebyggande av hudcancer, och därmed hjälpa patienter och kliniker att förbättra det kliniska utfallet.

Vi är djupt dedikerade till att stödja tidig upptäckt av hudcancer i dess mest botbara skede och hjälpa till att förbättra resultaten för läkare och patienter, säger Pia Renaudin, VD för SciBase.

Hela maj månad är tillägnad medvetenhet om hudcancer för att på så sätt fokusera på den vanligaste cancern i USA – hudcancer. Det uppskattas att mer än 9 500 personer diagnostiseras med hudcancer varje dag och över 200 000 fall av melanom – den mest dödliga formen av hudcancer – beräknas diagnostiseras i USA år 2024. En stor del av dessa hudcancrar kan förebyggas om människor skyddar sin hud från solen och undviker solarier, utövar sund hudvård och besöker en hudläkare minst en gång om året för en hudundersökning av hela kroppen. När den upptäcks tidigt är hudcancer mycket botbar, vilket gör att tidig upptäckt är nyckeln till överlevnad.

“Malignt melanom är en av de tio vanligaste cancerformerna i USA. För malignt melanom är tidig upptäckt avgörande för att förbättra de kliniska resultaten för patienter. Av dessa skäl använder jag det AI-baserade Nevisense-testet på min klinik. Jag gjorde nyligen ett Nevisense-test på en lesion som jag var tveksam till att skära bort, Nevisense försåg mig med i realtid, icke-invasiva data under själva besöket. Jag integrerade omedelbart Nevisense-resultatet i mitt kliniska beslut och upptäckte därmed ett melanom in situ på den här patienten mycket tidigare än jag annars skulle ha gjort. Denna teknik påverkade det kliniska resultatet positivt för både min patient och för mig som kliniker”, säger Dr. Brad Yentzer, grundare och VD för Finger Lakes Dermatology i New York.

”De flesta fall av hudcancer kan botas om de upptäcks och behandlas tillräckligt tidigt. På grund av detta är hudcancerutbildning och vikten av göra hudundersökningar av hela kroppen av certifierade hudläkare på patienter i riskzonen avgörande för tidig upptäckt och överlevnad”, säger Dr. Mark Kaufmann, Clinical Professor vid the Department of Dermatology vid the Icahn School of Medicine på Mount Sinai, och Chief Medical Officer vid Advanced Dermatology and Cosmetic Surgery i Florida, samt tidigare President för The American Academy of Dermatology (2022-23).

“Tidig upptäckt är nyckeln för att förbättra patienternas resultat och överlevnad. På SciBase belyser vårt fokus på ”the Skin Cancer Awareness” month hur allvarligt vi tar på vikten av att patienter utför årliga hudundersökningar för hela kroppen hos hudläkare. Vi är djupt dedikerade till att stödja tidig upptäckt av hudcancer i dess mest botbara skede och hjälpa till att förbättra resultaten för läkare och patienter”, säger Pia Renaudin, VD för SciBase.