I början av september gick årets upplaga av Karolinska Hematology Seminar av stapeln. Som vanligt inleddes seminariet med en kort introduktion av dess organisatör och moderator, Magnus Björkholm, professor vid Karolinska Institutet.
Seminariet har under alla år erbjudit uppdateringar av internationell expertis med bred täckning av hematologins alla olika ämnen. Även om programmet i år var kortat till en dag, och liksom föregående år hölls virtuellt, så var innehållet brett och högklassigt precis som vanligt.
I år avhandlades flera ämnen där stora framsteg sker snabbt: akut myeloisk leukemi (AML), myelom, kronisk lymfatisk leukemi (KLL), hemoglobinopatier och inte minst artificiell intelligens (AI). Ett nytt, uppskattat inslag i år var inbjudna experter från Sverige som bidrog med frågor och diskussion efter flera av föredragen.
Den första föreläsningen för dagen var ett state of the art-föredrag om kunskapsläget kring behandling av myelom och gavs av professoroch överläkare María- Victoria Mateos vid Universitetet i Salamanca, Spanien. Dr Mateos började med att konstatera att de senaste decenniernas utveckling och implementering av nya läkemedel har inneburit förbättrad överlevnad för många patienter med myelom. Hon ställde den återkommande frågan – kommer myelom att bli en botbar sjukdom? Än är vi inte där, även om en överlevnadsplatå om ca 50 procent nåtts i flera kliniska behandlingsstudier.
Patienter med myelom är en heterogen och ofta äldre patientgrupp varför Dr Mateos menade att målet för myelombehandling bör vara långtidsöverlevnad upp till 20 år med bibehållen livskvalitet. För att uppnå det tror hon att det kommer att vara essentiellt att nå så djupt behandlingssvar som möjligt med given behandling, det vill säga så låg measurable residual disease (MRD) som möjligt. Med dagens mätmetoder kan MRD mätas ner till så låga nivåer som en kvarvarande myelomcell på 108. Mateos fortsatte med att konstatera att studier är samstämmiga i att djup, bestående MRD är en mycket viktig prognostisk faktor. Hur ska då detta uppnås? För att besvara denna fråga fortsatte Mateos sitt föredrag med att gå igenom olika faser av myelom och aktuella rekommendationer vid respektive tillstånd.
För patienter med MGUS (monoklonal gammopati av obestämd signifikans) vet vi att en stor andel aldrig progredierar till myelom. Dr Mateos uppgav således att det vore idealt att på ett effektivt sätt kunna sålla ut de patienter med störst risk för sjukdomsprogress för att undvika onödiga utredningar och uppföljningar för patienter med låg risk att utveckla symtom/behandlingskrävande sjukdom. Med hjälp av den heltäckande populationsbaserade studien iStopMM på Island, där alla invånare som är 40 år eller äldre erbjudits att delta, har mer pålitliga modeller för att förutspå vilka som behöver genomföra benmärgsundersökningar utvecklats. Intressant nog har man i samma nationella studie visat att prevalensen av icke-symtomatiska myelom är högre än man tidigare trott.
Asymtomatiska myelom är således troligen vanligare än vad som tidigare varit känt. Hur dessa patienter bäst tas om hand är omstritt. Enligt Dr Mateos finns det vissa data som talar för att tidigt insatt behandling med kurativ intention kan vara botande för en liten andel av patienter med asymtomatiskt myelom. I en studie där hon själv varit delaktig förblev 23 procent av patienter med asymtomatisk myelom, som behandlats med carfilzomib (Kyprolis), lenalidomid (Revlimid) och dexametason (KRD) följt av högdosbehandling och autolog stamcellstransplantation, MRD-negativa efter fyra år. Huruvida det är försvarbart att ge potentiellt mycket toxisk behandling till patienter utan symtom är dock långt ifrån självklart.
