Denna webbsida är endast avsedd för läkare och sjukvårdspersonal med förskrivningsrätt.

DENNA WEBBPLATS ANVÄNDER KAKOR (COOKIES). Vi använder kakor för att kunna ge dig en bra upplevelse när du besöker vår webbplats. Kakor används för webbstatistik för att kunna göra förbättringar på webbplatsen. Läs mer om vår cookie policy. Du kan välja att godkänna att vi använder kakor under ditt besök genom att klicka på “Jag godkänner”.

Novartis får positiv rekommendation för godkännande av CHMP för Scemblix®

Novartis får positiv rekommendation för godkännande av CHMP för Scemblix® , en ny behandling för vuxna patienter med KML.

  • With unique STAMP mechanism of action, Scemblix could provide a new option for patients in Europe with chronic myeloid leukemia (CML) who have suffered intolerance or inadequate response with at least two prior tyrosine kinase inhibitor treatments1
  • Positive opinion based on data from pivotal Phase III ASCEMBL trial, showing a near doubling in major molecular response rate for patients treated with Scemblix® (asciminib) vs. Bosulif®* (bosutinib) (25.5% vs. 13.2%) and more than three times lower discontinuation rate due to adverse reactions (5.8% vs 21.1%) at 24 weeks1
  • CHMP recommendation comes after the approval of Scemblix by the US FDA and other countries’ regulatory authorities, potentially broadening access for more patients to Novartis transformative therapies in CML

Novartis today announced that the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) of the European Medicines Agency (EMA) has adopted a positive opinion and recommended granting marketing authorization for Scemblix® (asciminib) for the treatment of adult patients with Philadelphia chromosome-positive chronic myeloid leukemia in chronic phase (Ph+ CML-CP), previously treated with two or more tyrosine kinase inhibitors (TKIs). If approved, Scemblix will be the first CML treatment in Europe that works by specifically targeting the ABL myristoyl pocket (also known as a STAMP inhibitor in scientific literature), representing an important therapeutic advancement for patients who experience intolerance and/or resistance to currently available TKI therapies1.

 

It is estimated that, every year, more than 6,300 people will be diagnosed with CML in Europe2. While many patients will benefit from available TKI therapies, a significant proportion may experience intolerance or resistance to these treatments3-10. In an analysis of patients with CML treated with two prior TKIs, approximately 55% reported intolerance to previous treatment; and a pooled analysis of patients in the second-line setting revealed that up to 70% are unable to achieve major molecular response (MMR) within two years of follow-up11-14.

 

”Although CML treatments have advanced over the last 20 years, many patients continue to experience side effects and resistance to treatment, affecting their quality of life and putting them at risk of disease progression or even death,” says Dr. Andreas Hochhaus, Head of the Department of Hematology and Medical Oncology at Jena University Hospital in Germany. ”If approved, the novel mechanism of action of Scemblix brings us another option to combat these challenges faced by patients — offering new hope in the management of their disease.”

 

The positive CHMP opinion for Scemblix is based on results from the pivotal Phase III ASCEMBL trial, which showed a near doubling of MMR rate for patients treated with Scemblix vs. Bosulif®* (bosutinib) (25.5% vs. 13.2%) at 24-weeks, with a more than three times lower discontinuation rate due to adverse reactions (5.8% vs. 21.1%)1. The most common (incidence ≥ 20%) adverse reactions reported in this analysis were thrombocytopenia (29.5%) and neutropenia (23.1%) in the Scemblix arm; and diarrhea (71.1%), nausea (46.1%), increased ALT (28.9%), vomiting (26.3%), rash (23.7%), increased AST (21.1%) and neutropenia (21.1%) in the Bosulif arm1.

 

These results were confirmed in longer-term follow-up, where the MMR rate at week 96 was more than double with Scemblix (37.6%, 95% CI: 29.99-45.65) compared with Bosulif (15.8%, 95% CI: 8.43-25.96). This data was shared at oral presentations during the American Society for Clinical Oncology (ASCO) and the European Hematology Association (EHA) annual meetings in June 202215,16.

 

“We are pleased with the recommendation of Scemblix and hope to offer patients living with CML in Europe timely access to this innovative therapy, if approved,” said Haseeb Ahmad, President, Europe, Novartis. “We’ve worked relentlessly to improve CML care over the past two decades, and must seize this opportunity to help patients in need achieve better outcomes. With the strong clinical results seen to-date, we believe we have the potential to transform the standard of care in CML yet again with Scemblix.”

 

The CHMP recommended approval of Scemblix in CML will be referred to the European Commission (EC). The EC will review the CHMP recommendations and deliver a final decision in the coming months.

 

About Scemblix® (asciminib)

Scemblix is the first CML treatment that acts as a STAMP inhibitor, specifically targeting the ABL myristoyl pocket1. This novel mechanism of action may help address resistance in patients with CML previously treated with two or more TKIs and overcome mutations at the defective BCR::ABL1 gene, which is associated with the over-production of leukemic cells1,17-23.

 

Scemblix represents an important development for patients who experience resistance and/or intolerance to currently available TKI therapies, and it is being studied across multiple treatment lines for CML-CP, both as a monotherapy and in combination1,17-31. Specifically, the ASC4FIRST Phase III study (NCT04971226) evaluates Scemblix in newly diagnosed adult patients with Ph+ CML-CP vs. an investigator-selected TKI, with recruitment proceeding ahead of plan25.

 

Novartis has initiated regulatory filings for Scemblix in multiple countries and regions across the globe. In October 2021, the US FDA granted accelerated approval of Scemblix for adult patients with Ph+ CML-CP, previously treated with two or more TKIs based on MMR rate at 24 weeks, and full approval for adult patients with Ph+ CML-CP with the T315I mutation. In accordance with the Accelerated Approval Program, continued approval for the first indication may be contingent upon verification and description of clinical benefit from confirmatory evidence. Further data has been shared with the FDA for evaluation 32. Scemblix has received approval in several countries outside the US for adult patients with Ph+ CML-CP with resistance or intolerance to at least two or more previous therapies.

 

About Novartis Commitment to CML

Novartis has a long-standing scientific commitment to patients living with CML. For more than 20 years, our bold science has helped transform CML into a chronic disease for many patients. Despite these advancements, we’re not standing still. We continue to research ways to target the disease, seeking to address the challenges with treatment resistance and/or intolerance that many patients face. Novartis also continues to reimagine CML care through its commitment to sustainable access for patients and collaboration with the global CML community.

 

Disclaimer

This press release contains forward-looking statements within the meaning of the United States Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Forward-looking statements can generally be identified by words such as “potential,” “can,” “will,” “plan,” “may,” “could,” “would,” “expect,” “anticipate,” “seek,” “look forward,” “believe,” “committed,” “investigational,” “pipeline,” “launch,” or similar terms, or by express or implied discussions regarding potential marketing approvals, new indications or labeling for the investigational or approved products described in this press release, or regarding potential future revenues from such products. You should not place undue reliance on these statements. Such forward-looking statements are based on our current beliefs and expectations regarding future events, and are subject to significant known and unknown risks and uncertainties. Should one or more of these risks or uncertainties materialize, or should underlying assumptions prove incorrect, actual results may vary materially from those set forth in the forward-looking statements. There can be no guarantee that the investigational or approved products described in this press release will be submitted or approved for sale or for any additional indications or labeling in any market, or at any particular time. Nor can there be any guarantee that such products will be commercially successful in the future. In particular, our expectations regarding such products could be affected by, among other things, the uncertainties inherent in research and development, including clinical trial results and additional analysis of existing clinical data; regulatory actions or delays or government regulation generally; global trends toward health care cost containment, including government, payor and general public pricing and reimbursement pressures and requirements for increased pricing transparency; our ability to obtain or maintain proprietary intellectual property protection; the particular prescribing preferences of physicians and patients; general political, economic and business conditions, including the effects of and efforts to mitigate pandemic diseases such as COVID-19; safety, quality, data integrity or manufacturing issues; potential or actual data security and data privacy breaches, or disruptions of our information technology systems, and other risks and factors referred to in Novartis AG’s current Form 20-F on file with the US Securities and Exchange Commission. Novartis is providing the information in this press release as of this date and does not undertake any obligation to update any forward-looking statements contained in this press release as a result of new information, future events or otherwise.

 

References

  1. Rea D, et al. A Phase 3, Open-Label, Randomized Study of Asciminib, a STAMP Inhibitor, vs Bosutinib in CML After≥ 2 Prior TKIs. Blood. 2021. DOI: 10.1182/blood.2020009984. PMID: 34407542.
  2. Hoffmann, V., Baccarani, M., Hasford, J. et al. The EUTOS population-based registry: incidence and clinical characteristics of 2904 CML patients in 20 European Countries. Leukemia 29, 1336–1343 (2015). https://doi.org/10.1038/leu.2015.73
  3. Flis S, et al. Chronic myelogenous leukemia, a still unsolved problem: pitfalls and new therapeutic possibilities. Drug Des Devel Ther. 2019;13:825-843.
  4. Akard LP, et al. The “Hit Hard and Hit Early” Approach to the Treatment of Chronic Myeloid Leukemia: Implications of the Updated National Comprehensive Cancer Network Clinical Practice Guidelines for Routine Practice. Clin Adv Hematol Oncol. 2013;11(7):421-432.
  5. Cortes JE, et al. Long-term bosutinib for chronic phase chronic myeloid leukemia after failure of imatinib plus dasatinib and/or nilotinib. Am J Hematol. 2016;91(12):1206-1214.
  6. Cortes JE, et al. Ponatinib efficacy and safety in Philadelphia chromosome–positive leukemia: Final 5-year results of the phase 2 PACE trial. Blood. 2018;132(4):393-404.
  7. Garg RJ, et al. The use of nilotinib or dasatinib after failure to 2 prior tyrosine kinase inhibitors: long-term follow-up. Blood. 2009;114(20):4361-4368
  8. Hochhaus A, et al. European LeukemiaNet 2020 recommendations for treating chronic myeloid leukemia. Leukemia. 2020;34:966-984
  9. Cortes JE., et al. Final 5-Year Study Results of DASISION: The Dasatinib Versus Imatinib Study in Treatment-Naïve Chronic Myeloid Leukemia Patients Trial. J Clin Oncol. 2016;34:2333-2340.
  10. Steegmann JL., et al. European LeukemiaNet recommendations for the management and avoidance of adverse events of treatment in chronic myeloid leukaemia. Leukemia. 2016;30:1648-1671.
  11. Giles FJ, et al. Nilotinib is active in chronic and accelerated phase chronic myeloid leukemia following failure of imatinib and dasatinib therapy. Leukemia. 2010; 24(7):1299–1301.
  12. Kantarjian HM, et al. Nilotinib is effective in patients with chronic myeloid leukemia in chronic phase after imatinib resistance or intolerance: 24-month follow-up results. Blood. 2010;117(4):1141-1145. doi:10.1182/blood-2010-03-277152.
  13. Shah NP, et al. Potent, transient inhibition of BCR-ABL with dasatinib 100 mg daily achieves rapid and durable cytogenetic responses and high transformation-free survival rates in chronic phase chronic myeloid leukemia patients with resistance, suboptimal response or intolerance to imatinib. Haematologica. 2010 Feb;95(2):232-40. doi: 10.3324/haematol.2009.011452. PMID: 20139391; PMCID: PMC2817025.
  14. Gambacorti-Passerini C, et al. Bosutinib efficacy and safety in chronic phase chronic myeloid leukemia after imatinib resistance or intolerance: Minimum 24-month follow-up. Am J Hematol. 2014 Jul;89(7):732-42. doi: 10.1002/ajh.23728. Epub 2014 Apr 28. PMID: 24711212; PMCID: PMC4173127.
  15. Cortes JE, et al. Oral presentation at ASCO 2022; June 3-7, 2022. Chicago IL and virtual. Abstract 7004
  16. Réa D, et al. Oral presentation at EHA 2022; June 9-17, 2022. Vienna Austria and virtual. Abstract S155
  17. Wylie AA, et al. The allosteric inhibitor ABL001 enables dual targeting of BCR–ABL1. Nature. 2017;543(7647):733-737.
  18. Schoepfer J, et al. Discovery of Asciminib (ABL001), an Allosteric Inhibitor of the Tyrosine Kinase Activity of BCR-ABL1. J Med Chem. 2018;61(18):8120-8135.
  19. Hughes TP, et al. Asciminib in Chronic Myeloid Leukemia after ABL Kinase Inhibitor Failure. N Engl J Med. 2019; 381(24):2315-2326.
  20. Hughes TP, et al. Expanded Phase 1 Study of ABL001, a Potent, Allosteric Inhibitor of BCR-ABL, Reveals Significant and Durable Responses in Patients with CML-Chronic Phase with Failure of Prior TKI Therapy. Poster presented at: ASH Annual Meeting & Exposition; Dec. 5, 2016.
  21. Ottmann OG, et al. ABL001, a Potent, Allosteric Inhibitor of BCR-ABL, Exhibits Safety and Promising Single- Agent Activity in a Phase I Study of Patients with CML with Failure of Prior TKI Therapy. Blood. 2015;126(23):138.
  22. Mauro MJ, et al. Combination of Asciminib Plus Nilotinib (NIL) or Dasatinib (DAS) in Patients (PTS) with Chronic Myeloid Leukemia (CML): Results from a Phase 1 Study. Poster presented at: EHA Annual Meeting; June 15, 2019.
  23. Cortes JE, et al. Combination Therapy Using Asciminib Plus Imatinib (IMA) in Patients (PTS) with Chronic Myeloid Leukemia (CML): Results from a Phase 1 Study. Poster presented at: EHA Annual Meeting; June 15, 2019.
  24. ClinicalTrials.gov. 2017. Study of Efficacy of CML-CP Patients Treated with ABL001 Versus Bosutinib, Previously Treated With 2 or More TKIs. [online] Available at: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03106779.
  25. ClinicalTrials.gov. 2021. A Study of Oral Asciminib Versus Other TKIs in Adult Patients With Newly Diagnosed Ph+ CML-CP. [online] Available at: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04971226.
  26. ClinicalTrials.gov. 2020. Asciminib in Monotherapy for Chronic Myeloid Leukemia in Chronic Phase (CML-CP) With and WithoutT315I Mutation (AIM4CML). [online] Available at: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04666259.
  27. ClinicalTrials.gov. 2018. Study of Efficacy And Safety Of Asciminib In Combination With Imatinib In Patients With Chronic Myeloid Leukemia In Chronic Phase (CML-CP). [online] Available at: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03578367.
  28. ClinicalTrials.gov. 2021. Study of Efficacy and Safety of CML-CP Patients Treated With Asciminib Versus Best Available Therapy, Previously Treated With 2 or More Tyrosine Kinase Inhibitors. [online] Available at: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04795427.
  29. ClinicalTrials.gov. 2014. A Phase I Study of Oral ABL001 in Patients With CML or Ph+ ALL. [online] Available at: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02081378.
  30. ClinicalTrials.gov. 2021 Asciminib Treatment Optimization in ≥ 3rd Line CML-CP. [online] Available at: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04948333
  31. ClinicalTrials.gov. 2021. Study to Determine the Dose and Safety of Asciminib in Pediatric Patients With Chronic Myeloid Leukemia [online] Available at: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04925479
  32. Scemblix [prescribing information]. East Hanover, NJ: Novartis Pharmaceuticals Corp; 2021.

CHMP rekommenderar Oncopeptides Pepaxti för patienter med trippelklassrefraktärt multipelt myelom

CHMP rekommenderar att Oncopeptides Pepaxti får ett fullt godkännande i EU för patienter med trippelklassrefraktärt multipelt myelom

STOCKHOLM — 23 juni 2022 — Oncopeptides AB (publ) (Nasdaq Stockholm: ONCO), ett biotechbolag inriktat på att utveckla läkemedel mot svårbehandlade hematologiska sjukdomar, meddelar idag att den europeiska läkemedelsmyndigheten EMAs kommitté för humanläkemedel, CHMP, enhälligt antagit en rekommendation att ge Pepaxti® (melphalan flufenamide, också benämnt melflufen) ett fullt marknadsgodkännande i EU. Den Europeiska kommissionen kommer att fatta ett juridiskt bindande beslut baserat på EMAs rekommendation inom 60 dagar. När kommissionen fattat sitt beslut, kommer marknadsgodkännandet vara giltigt i alla EU-länder, samt för länder inom det europeiska ekonomiska samarbetsområdet inklusive Island, Lichtenstein och Norge.

CHMPs rekommendation baseras på data från fas 2-studien HORIZON och stöds av data från den randomiserade, kontrollerade fas-3 studien OCEAN, som användes som bekräftande studie. Inga åtaganden om uppföljande studier är villkorade i marknadsgodkännandet. Oncopeptides avser att under Q4 lämna in en ansökan till EMA för att möjliggöra för patienter med relapserande refraktärt multipelt myelom (RRMM) att få tillgång till läkemedlet i tidigare behandlingslinjer.

Pepaxti är indicerat i kombination med dexametason, för behandling av vuxna patienter med multipelt myelom som har fått åtminstone tre tidigare behandlingslinjer och vars sjukdom är resistent mot minst en proteasomhämmare, ett immunmodulerande läkemedel och en monoklonal antikropp riktad mot CD38 och vars sjukdom har progredierat under eller efter den senaste behandlingen. För patienter med en tidigare autolog stamcellstransplantation (ASCT), ska tiden till progression efter transplantation vara åtminstone tre år.

”Pepaxti hjälper patienter med multipelt myelom, en obotlig form av blodcancer. Dagens rekommendation från CHMP bekräftar att Pepaxti gör nytta för dessa patienter och har en avgörande betydelse för Oncopeptides framtid och för vår forskningsportfölj,” säger Jakob Lindberg, vd för Oncopeptides. ”EMA:s vetenskapliga utvärdering har lett till att vår dialog med den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA intensifierats med syfte att uppnå en tydlig väg framåt som ger patienter i USA tillgång till läkemedlet”.

Resultat för trippelklassrefraktära patienter som genomgått minst tre tidigare behandlingslinjer, ej gjort en ASCT eller progredierat mer än 36 månader efter en ASCT i HORIZON-studien

Respons (n=52) HORIZON studien (bedömt enligt prövare) 
Total svarsfrekvens (ORR), 95% CI (%) 28.8% (17.1%, 43.1%)
Varaktighet av respons (DOR) 95% CI (månader) 7.6 (3.0-12.3)
Tid till respons (TTR) (månader) 2.3 (1.0-10.5)

”Rekommendationen om fullt godkännande för Pepaxti i EU är verkligen goda nyheter för patienter med trippelklassrefraktär sjukdom, där det medicinska behovet förblir stort och behandlingsmöjligheterna ofta uttömts,” säger Pieter Sonneveld, professor i Hematology vid Erasmus University Medical Center i Rotterdam, Nederländerna och huvudprövare i OCEAN-studien.

“EMAs utvärdering av Pepaxti bekräftar vår vetenskapliga slutsats att överlevnadsresultaten i OCEAN-studien är sant heterogena, vilket reflekteras i läkemedlets indikation och ligger i linje med myndighetens riktlinjer,” säger Klaas Bakker, Chief Medical Officer. ”I tillägg bekräftar EMA att det inte finns några toxikologiska signaler i de båda studierna och att det finns en positiv risk-nyttobalans i den indicerade patientpopulationen. Patienterna med störst nytta av Pepaxti har inte genomgått stamcellstransplantation och är ofta äldre, vilket sammantaget utgör den största delen av patienter med RRMM.”

Som tidigare kommunicerats, så har Oncopeptides ett lånelöfte från EIB. Oncopeptides och EIB har pågående förhandlingar för att uppdatera lånevillkoren så att de avspeglar den aktuella regulatoriska situationen. I tillägg överväger bolaget ytterligare finansieringsmöjligheter för att ta tillvara potentialen med det kommande EU-godkännandet. Det skulle kunna inkludera en nyemission och andra publika eller privata finansieringsmöjligheter.

Oncopeptides kommer att öka marknadsförberedelserna efter godkännande av Europeiska kommissionen, för att bana väg för en framgångsrik lansering av Pepaxti i Tyskland under Q4, 2022. Bolaget överväger aktivt olika möjligheter att kommersialisera läkemedlet, göra det tillgänglighet för patienter i hela Europa och skapa största möjliga värde för aktieägarna.

Läkemedel med potential att minska risken för aggressiv bröstcancer

Forskare har identifierat en typ av läkemedel som kan minska risken för en aggressiv form av bröstcancer som mestadels drabbar yngre kvinnor. Forskarna har även utvecklat ett test för att skatta en individs cancerrisk över tid. I studien som är publicerad i tidskriften Genome Medicine visar forskarna att två typer av progesteronreceptorhämmare minskade cancerdrivande förändringar i vävnadsprover från friska kvinnor med mutationer (förändringar) i bröstcancergenen BRCA.

Trippelnegativ bröstcancer

BRCA-mutationer är ärftliga och ökar risken för kvinnor att utveckla så kallad trippelnegativ bröstcancer. Cancerformen kännetecknas av att tumörcellerna saknar tre typer av receptorer (mottagare) på cellytan, vilket gör det svårare att rikta läkemedel mot cancercellerna. I dag ställs kvinnor med BRCA-mutationer inför valet att operera bort brösten för att minska risken för att utveckla denna svårbehandlade cancertyp.

BRCA-mutationer:

  • Man känner till flera gener där mutationer som kan orsaka ärftlig bröstcancer, där BRCA1- och BRCA2-generna är de vanligaste. Båda är högriskgener för bröstcancer, och ger i genomsnitt 50–80 procents risk att utveckla sjukdomen.
  • Åldern vid insjuknande är i genomsnitt lägre än vid de spontana formerna, vilket innebär att framför allt bröstcancerrisken börjar öka i 30-årsåldern och ökar påtagligt från 40-årsåldern.

Källa: Cancerfonden

 

Möjligt att övervaka och förebygga bröstcancerrisk

– Alternativen för att förebygga bröstcancer hos kvinnor som bär på BRCA-mutationer är i dag väldigt begränsade och många kvinnor tvingas fatta beslut om huruvida de ska operera bort brösten för att minska sin cancerrisk. Vår forskning öppnar för möjligheten att bättre övervaka och förebygga bröstcancerrisk hos enskilda kvinnor så att de kan fatta informerade beslut, säger Kristina Gemzell Danielsson, professor vid institutionen för kvinnors och barns hälsa, Karolinska Institutet, överläkare vid Karolinska Universitetssjukhuset och en av studiens författare.

Gemzell Danielssons forskargrupp genomförde studierna av behandling med progesteronreceptorhämmaren mifepriston medan andra delar genomfördes i samarbete med forskare vid bland annat University College London i Storbritannien och University of Innsbruck i Österrike.

Läkemedlen minskar cancerdrivande cellförändringar

Resultaten bekräftar forskarnas tidigare fynd att läkemedlet mifepriston minskar förändringar som kopplats till ökad cancerrisk i vävnadsprover från friska kvinnors bröst. Detsamma visades även för substansen ulipristalacetat. Både mifepriston och ulipristalacetat hämmar effekten av gulkroppshormonet progesteron och används i dag bland annat som akutpreventivmedel.

Behandlingen med mifepriston minskade cancerdrivande cellförändringar hos alla kvinnor utan BRCA-mutationer och hos cirka två-tredjedelar av kvinnor med BRCA-mutationer. Behandlingen med ulipistalacetat gav likartat resultat.

I den ena delstudien ingick 35 kvinnor, varav 15 bar på BRCA-mutationer, som under 2-3 månader behandlades med antingen mifepriston eller vitaminer (kontrollgruppen). I en annan delstudie ingick ytterligare nio kvinnor som behandlades med ulipristalacetat.[/textblock]

Test som hjälper läkare att mäta individuell cancerrisk

För att hjälpa kvinnor att bedöma sin individuella cancerrisk har forskarna utvecklat ett test kallat WID-Breast29-testet (Women’s cancer risk IDentification for Breast 29), som mäter epigenetiska förändringar i exempelvis vävnadsprover. Forskarna hoppas att testet, efter validering i större studier, ska kunna användas för att identifiera kvinnor som kan vara behjälpta av förebyggande läkemedelsbehandling.

Studien fann också att kvinnor med BRCA-mutationer hade högre progesteronnivåer under menscykeln än kvinnor utan mutationen, speciellt under perioden efter ägglossningen fram till menstruationen. Resultatet stödjer tesen om att behandling riktade mot progesteronsignalering eventuellt kan bidra till att minska cancerrisken, enligt forskarna.

Fler kliniska studier behövs

– Våra fynd tyder på att progesteronreceptorhämmare kan vara attraktiva läkemedelskandidater för att minska cancerrisk hos yngre kvinnor med BRCA-mutationer. Innan man kan rekommendera behandling behövs dock större kliniska studier för att validera resultaten i en mer diversifierad grupp samt för att undersöka eventuella biverkningar. Långvarig användning av ulipristalacetat har till exempel kopplats till leverskada medan mifepriston inte associerats med någon sådan effekt, säger Kristina Gemzell-Danielsson. Hennes grupp driver även studier av utveckling av preventivmedel med mifepriston.

Vetenskaplig artikel:

Antiprogestins reduce epigenetic field cancerization in breast tissue of young healthy women (Thomas E. Bartlett et. al.), Genome Medicine.

Akademiska först i Sverige med HIPEC behandling vid spridd äggstockscancer

Kvinnokliniken på Akademiska sjukhuset är först i Sverige med varm cytostatika i buken, eller hyperterm intraperitoneal cytostatika, HIPEC, som behandling vid spridd äggstockscancer. Behandlingen utförs inom ramen för en internationell studie där man jämför överlevnaden efter enbart kirurgi som första behandling eller en kombination med HIPEC


Kvinnokliniken på Akademiska sjukhuset är först i Sverige med varm cytostatika i buken, eller hyperterm intraperitoneal cytostatika, HIPEC, som behandling vid spridd äggstockscancer. Behandlingen utförs inom ramen för en internationell studie där man jämför överlevnaden efter enbart kirurgi som första behandling eller en kombination med HIPEC.


Marta Lomnytska

– Tidigare studier har visat att just kombinationsbehandlingen förlänger överlevnaden vid äggstockscancer,den gynekologiska cancersjukdom som har högst dödlighet. Innan HIPEC behandling kan bli klinisk praxis behöver effekten utvärderas i en större internationell klinisk studie där Akademiska som enda svenska sjukhus medverkar, säger Marta Lomnytska, överläkare vid kvinnokliniken på Akademiska sjukhuset och forskare vid Uppsala universitet.

Vid äggstockscancer (ovarialcancer) har en cancertumör uppstått på äggstocken, i någon av äggledarna eller i den del av bukhinnan som är nära äggstockarna eller äggledarna. De som får cancerformen är oftast kvinnor över 60 år. Symtomen är diffusa, med exempelvis magont och svullen mage, vilket gör den svårupptäckt. Inte sällan har sjukdomen hunnit sprida sig i bukhålan när diagnos ställs. Kirurgi med borttagning av alla synliga tumörer har central betydelse i behandlingen.

Den så kallade OVHIPEC-2-studien startade 2020 men pausades något under pandemin. Målgruppen är kvinnor med spridd äggstockscancer, så kallad carcinomatos, vilket innebär att cancercellerna har spridits till den andra äggstocken, äggledarna, livmodern och bukhinnan. För att inkluderas i studien ska patienten kunna opereras radikalt, alternativt inte ha någon eller bara minimal tumör kvar. När det kirurgiska ingreppet är klart, randomiseras de inkluderade patienterna antingen till standardbehandling, dvs utförd kirurgi, eller tillägg av HIPEC med cytostatika uppvärmd till 40-42 grader som får cirkulera i bukhålan för att få bort cancerceller som kan vara kvar. Värmen gör att cancercellerna blir mer känsliga för den cirkulerande cytostatikan.

– I Sverige startade studien tidigare i år och vi räknar med att inkludera cirka 25 patienter årligen tills vi nått cirka 100 deltagare. Då avslutas rekryteringen både från vårt eget län och patienter som remitteras till oss från universitetssjukhuset i Örebro och regionsjukhusen i Eskilstuna, Falun, Gävle, Hudiksvall och Nyköping. Internationellt har över 100 patienter randomiserats in i studien i Europa och USA, berättar Marta Lomnytska.

HIPEC behandling utförs sedan cirka 30 år tillbaka för patienterna med vissa former av tjocktarmscancer, som spridits till bukhinnan. Kirurgkliniken på Akademiska är en av fyra centra i Sverige som utför den högspecialiserade vården.

– Studiens resultat kan få stor betydelse, särskilt eftersom den är internationell och randomiserad. Om det visar sig att överlevnaden förlängs kommer sannolikt riktlinjerna för behandling att ändras, avrundar hon.

FAKTA: OVHIPEC-2-studien

  • Främsta syftet är att utvärdera överlevnaden vid spridd äggstockscancer efter kirurgi med HIPEC jämfört med enbart kirurgi.
  • Startade 2020 internationellt och beräknas pågå fram till 2025 och inkludera 538 randomiserade patienter.
  • Patienterna slumpas in i två grupper strax efter operationen, där den ena får traditionell kirurgisk behandling och den andra en kombination av kirurgi och HIPEC.
  • Efter fem år analyseras skillnaden i överlevnad mellan grupperna. Forskarna ska även analysera skillnader i tiden för återfall, livskvalitet och hälsoekonomiska aspekter.
  • Inom ramen för studien är det dessutom inplanerat att internationellt samla vävnadsprover för analys i Sverige i syfte att hitta markörer som kan förutsäga resultat av HIPEC behandling och därmed bättre kunna avgöra för vilka patienter behandlingen har störst effekt.
  • Den internationella forskningsstudien sponsras av nederländska cancerinstitutet, NKI, med tumörkirurgen och forskaren Willemien van Driel som holländsk huvudprövare.

AbbVie presenterar nya resultat från fas II-studie med epcoritamab (DuoBody®-CD3xCD20) hos patienter med relapserat/refraktärt storcelligt B-cellslymfom

AbbVie meddelar de första resultaten för patienter med storcelligt B-cellslymfom (LBCL) i den kliniska fas II-studien, EPCORE™ NHL-1, som utvärderar epcoritamab (DuoBody®-CD3xCD20), en subkutan bispecifik antikropp. Patienter som tidigare hade fått minst två linjer av anti-lymfomterapi inklusive chimär antigenreceptor (CAR) T-cellsterapi erhöll ett varaktigt behandlingssvar med epcoritamab. Dessa late-breaking resultat presenterades muntligen som en del av presidentsymposiet vid den årliga hematologikongressen, EHA (European Hematology Association Congress).

  • Epcoritamab visar kliniskt meningsfull effekt hos patienter med svårbehandlat refraktärt storcelligt B-cellslymfom (LBCL)
  • Patientpopulationen uppnådde en total svarsfrekvens (ORR – Overall Response Rate) på 63 procent och komplett respons (CR – Complete Response) på 39 procent; CAR T-naiva patienter uppnådde 69 procent ORR och 42 procent CR; patienter som tidigare behandlats med CAR T uppnådde 54 procent ORR och 34 procent CR
  • Säkerhetsprofilen överensstämmer med vad som tidigare observerats
  • Resultaten valdes ut och rapporterades som en del av en late-breaking muntlig presentation på Presidential Symposium vid den årliga hematologikongressen, EHA

Här hittar du hela pressreleasen på engelska