Ökat hopp vid den ovanliga sjukdomen T-cellslymfom
Ovanliga sjukdomar innebär ofta sämre tillgång till effektiva behandlingar. Den sällsynta cancersjukdomen T-cellslymfom, som varje år drabbar omkring 100 personer i Sverige och ofta har en dålig prognos, är inget undantag. Men numera finns det ett litet hopp även för patienter i ett avancerat skede av den här allvarliga sjukdomen – tack vare utvecklingen av så kallade histondeacetylashämmare (HDAC).
– Behovet av fungerande behandlingar för den här patientgruppen är stort, konstaterar onkologen Thomas Relander på Skånes universitetssjukhus Lund.
T-cellslymfom är samlingsnamnet för omkring tio helt olika subtyper av denna ofta aggressiva form av blodcancer. Den vanligaste undergruppen är perifert T-cellslymfom.
Sjukdomen, som tillhör gruppen Non-Hodgkins lymfom, utgör 10–15 procent av alla lymfom (perifert T-cellslymfom står för drygt hälften, det vill säga runt 5–7 procent av alla lymfom) och är inte bara ovanlig utan också svår att både diagnostisera och behandla.
– Det är en komplicerad heterogen sjukdom som oftast debuterar i 60–70-årsåldern och där symtomen varierar med bland annat förstorade lymfkörtlar, trötthet och ibland hudförändringar, säger Thomas Relander, som är medlem i vårdprogramgruppen i Svenska Lymfomgruppen.
Ungefär en tredjedel av patienter med T-cellslymfom svarar inte på första linjens behandling och femårsöverlevnaden är låg, endast 30–40 procent lever fem år efter diagnosen.
STUDIER SAKNAS
– Vi vet inte varför så många är resistenta mot den standardbehandling, oftast cytostatika, som vi brukar ge. Det saknas idag studier som kan ge oss svar på vilka mekanismer som styr denna typ av lymfom jämfört med B-cellslymfom, som också är en aggressiv form av blodcancer men där det idag finns effektiv behandling, säger Thomas Relander, som träffar omkring tio patienter med T-cellslymfom per år i Region Skåne.
T-cellslymfom har jämfört med Bcellslymfom halkat efter när det gäller tillgång till nya läkemedel. Vid T-cellslymfom finns det endast ett fåtal etablerade antikroppsbehandlingar att ge och denna sjukdom regleras av andra, genetiska mekanismer än B-cellslymfom.
Just detta kan vara en möjlig förklaring till varför behandling med HDAC, histondeacetylashämmare kan fungera vid perifert, recidiverande och svårbehandlat T-cellslymfom. Dessa läkemedel påverkar genuttryck för tillväxt och delning av celler via delvis okända mekanismer.
Baserade på fas 2-studien BELIEF (120 patienter i en enarmad studie) är idag HDAC-läkemedlet belinostat godkänt av FDA i USA och finns även på licens i Europa. Tolv av patienterna i BELIEF- studien gick vidare till stamcellstransplantation efter HDAC-behandling.
