Rozlytrek ingår i högkostnadsskyddet med begränsning

Rozlytrek (entrektinib) ingår i högkostnadsskyddet med begränsad subvention från och med den 21 maj 2021.

Begränsningen innebär att Rozlytrek endast subventioneras för 1) behandling av vuxna och barn från 12 års ålder och äldre med solida tumörer som uttrycker en neurotrofisk tyrosinreceptorkinas genfusion, som har en sjukdom som är lokalt avancerad, metastaserad eller när kirurgisk resektion sannolikt leder till svår morbiditet, som inte tidigare har fått en NTRK-hämmare, som inte har några tillfredsställande behandlingsalternativ samt 2) för behandling av vuxna patienter med ROS1-positiv, avancerad icke-småcellig lungcancer som inte tidigare behandlats med ROS1-hämmare.

Rozlytrek är en specifik hämmaren av tropomyosinreceptorkinaser (TRK) och proto-onkogen tyrosin-proteinkinas ROS (ROS1). I normala fall bidrar TRK-signalering till cellens tillväxt och överlevnad. I vissa fall kan gener för TRK fusioneras, det vill säga slås ihop, med en rad andra gener. Dessa fusioner (NTRK-genfusioner) leder till ständig aktivitet hos TRK vilket kan leda till att tumörer bildas eller att befintliga tumörer växer sig större. NTRK-genfusioner förekommer i många typer av tumörer hos både vuxna och barn. Hur vanligt det är med NTRK-genfusioner varier beroende på vilken typ av tumör patienten har. ROS1-genen är vad man kallar för en proto-onkogen. Denna gen behövs för cellens normala funktion såsom kontroll av celldöd och cellmognad. En genetisk förändring i en proto-onkogen i form av en fusion med annan gen, kan förvandla proto-ongenen till en cancergen (onkogen) som kan leda till att tumörer bildas. ROS1-genfusion förekommer i ungefär en till två procent av alla patienter med icke-småcellig lungcancer. Rozlytrek, som innehåller den aktiva substansen entrektinib, blockerar de förändrade TRK- och ROS1-generna och kan därmed fördröja eller stoppa att tumören växer till.

Rozlytrek är avsett för behandling av fasta tumörer som har en förändring i NTRK-genen. Behandlingen används när tumören växt trots tidigare behandling, när sjukdomen är spridd eller när ett kirurgiskt borttagande av tumören sannolikt skulle leda till att patienten blir ännu sjukare, när patienten inte tidigare fått NTRK-hämmare eller när det saknas tillfredsställande behandlingsalternativ. Rozlytrek används alltså för svårt sjuka cancerpatienter i stadier av sjukdomen där ingen annan tillfredsställande behandling finns. Rozlytrek används också för att behandla icke-småcellig lungcancer som har en förändring i den så kallade ROS1-genen och som har växt till sig trots tidigare behandling. Behandlingen är palliativ det vill säga vård i livets slutskede och syftar till att lindra symtom och förlänga livet. TLV bedömer svårighetsgraden som mycket hög för de sjukdomstillstånd som kan behandlas med Rozlytrek.

Godkännandet av Rozlytrek på EU-nivå är villkorat med krav på ytterligare data från de studier som ligger till grund för godkännandet. Studierna visar goda behandlingsresultat både hos patienter med fasta tumörer med NTRK-genfusion och hos patienter med ROS1-positiv icke-småcellig lungcancer.

TLV bedömer att det finns tre relevanta behandlingsalternativ till Rozlytrek för behandling av fasta tumörer med NTRK-genfusion: bästa understödjande behandling, cellgifter och kirurgi. För den största andelen patienter som kan behandlas med Rozlytrek är bästa understödjande behandling inklusive cellgifter den mest relevanta behandlingen. TLV bedömer därför att bästa understödjande behandling inklusive cellgifter är relevant jämförelsealternativ till Rozlytrek. Vid behandling av ROS1-positiv icke-småcellig lungcancer som har växt till sig trots tidigare behandling bedömer TLV att Xalkori (krizotinib) är relevant jämförelsealternativ till Rozlytrek.

Trots de osäkerheter som finns i de kliniska studierna och i de indirekta jämförelserna gör TLV den samlade bedömningen att Rozlytrek i dagsläget kan förväntas ha bättre effekt än standardbehandling hos patienter med NTRK-genfusionspositiva tumörer och att Rozlytrek och Xalkori i nuläget får anses vara jämförbara.

TLV bedömer att kostnaden för Rozlytrek i förhållande till nyttan är rimlig. Mot denna bakgrund ingår Rozlytrk i högkostnadsskyddet med en begränsad subvention.

Beslutet gäller från och med den 21 maj 2021.