Stor europeisk studie ska testa ny behandling mot skelettcancer hos barn och vuxna

Osteosarkom är den vanligaste formen av skelettcancer som drabbar barn och unga vuxna. Standardbehandlingen har inte förändrats mycket sedan 1980-talet och botar endast cirka 65 procent av patienterna. Nu har forskare vid Karolinska Universitetssjukhuset fått Barncancerfondens uppstartsbidrag för att kunna delta i en stor europeisk studie där effekten av ett nytt läkemedel ska studeras med förhoppningen att förbättra överlevnaden genom att minska risken för återfall.

Det var över tio år sedan enliknande europeisk forskningsstudie gjordes på osteosarkom. Studien som nu har fått uppstartsbidrag kallas FOSTER-CabOS och planerar för att inkludera majoriteten av alla nydiagnostiserade osteosarkom.

Tumörproverna som ska samlas in vid diagnos, kirurgi och återfall kommer att analyseras på flera olika sätt och studien kommer också att öka kunskapen om skelettsarkom i stort, säger Fredrik Baecklund. Foto: Johan Artursson

Både barn och vuxna ingår i studien
De flesta patienterna kommer vara barn under 18 år och läkemedlet som ska testas ska ges som så kallad underhållsbehandling till patienterna efter att standardbehandlingen med kirurgi och cytostatika är avslutad.

– Effekten av det här läkemedlet på osteosarkom kommer undersökas i ytterligare en klinisk läkemedelsprövning i Nordamerika de närmaste åren, men studierna har lite olika upplägg. I vår studie, har vi till exempel valt att inkludera nydiagnostiserade osteosarkom hos patienter från två år och uppåt. Det finns med andra ord ingen övre åldersgräns. Vidare kommer vi i vår studie ge läkemedlet enbart som underhållsbehandling och inte samtidigt med standardbehandlingen, berättar Fredrik Baecklund som är medicinskt ansvarig för studien vid Karolinska Universitetssjukhuset och forskare vid Karolinska Institutet.

Vill minska risken för återfall
Forskarna ska först och främst undersöka om risken för återfall kan minskas. Läkemedlet som prövas efter att standardbehandlingen är avslutad är en så kallad tyrosinkinashämmare som riktar in sig på att blockera en typ av proteiner som förväntas bidra till sarkomtillväxten. Verkningsmekanismen är därför annorlunda jämfört med hur standardbehandlingen med cytostatika angriper tumörcellerna.

Deltagarna kommer att lottas till läkemedel eller placebo som sedan ges som underhållsbehandling i 12 månader.

– Standardbehandlingen vid osteosarkom har många biverkningar och är redan väldigt krävande som den är för patienterna, så vi tror att det är en fördel att vi lägger till läkemedlet efter att den vanliga behandlingen är avslutad i stället för att kombinera allt på en gång, förklarar Fredrik Baecklund.

Inte utan biverkningar
Livskvalitet är ett annat utfallsmått som ingår i studien och eventuella biverkningar som uppstår kommer dokumenteras.

– Tidigare studier har visat att tyrosinkinashämmare kanfördröja sjukdomsförloppet, men samtidigt är denna grupp av läkemedel ofta förknippad med biverkningar som högt blodtryck, hypotyreos, minskad aptit och försämrad sårläkning, berättar Fredrik Baecklund.

Ger också mer kunskap om osteosarkom
Den första svenska patienten kommer troligtvis påbörja behandlingen i januari 2025 och studien pågår fram till oktober 2026. Totalt ska 530 patienter inkluderas i Europa om allt går enligt plan.

Fredrik Baecklund hoppas att studien kan leda till att fler drabbade blir hjälpta i sin sjukdom.

– Uppföljningen av patienterna planeras till tio år och vi vill förstås se en förbättrad överlevnad. Men det kan också vara så att vi hittar vissa undergrupper av osteosarkom som har större eller mindre nytta av behandlingen.

Tumörproverna som ska samlas in vid diagnos, kirurgi och återfall kommer att analyseras på flera olika sätt och kompletteras med blodprov för att undersöka cirkulerande tumör-DNA som markör för respons, prognos och återfall. Även radiologiska undersökningar och maskininlärning kommer ingå i studien.

– Vi testar inte bara om behandlingen förbättrar överlevnaden i osteosarkom, utan studien kommer också att öka kunskapen om skelettsarkom i stort och inte minst vilka diagnostiska metoder, eller markörer för att följa sjukdomen, som är att föredra, sammanfattar Fredrik Baecklund.

Studien FOSTER-CabOS är nationellt förankrad i Vårdplaneringsgruppen för solida tumörer hos barn (VSTB) samt i nätverket av sarkomonkologer för vuxna och kommer vara öppen för patienter från hela Sverige.

FAKTA UPPSTARTSBIDRAG
Barncancerfonden utlyser uppstartsbidrag för internationella, fas III/IV multicenterstudier för behandling av barncancer. Syftet med utlysningen är att snabbt komma i gång med nya studier i Sverige och att fler barn i Sverige ska ges möjlighet att behandlas inom ramen för en studie. Utlysningen är öppen under hela året och inkomna ansökningar behandlas löpande.